El lunes, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos aprobó un fármaco para la enfermedad de Alzheimer, el aducanumab, desarrollado por el fabricante de medicamentos Biogen. La decisión de aprobar el fármaco, una vez descartada como un fracaso, ha sido objeto de debate dentro de la comunidad científica y reguladora durante meses.

Aducanumab, que se comercializará como Aduhelm, es el primer tratamiento nuevo para la enfermedad de Alzheimer aprobado desde 2003, señaló la FDA en un comunicado de prensa. El aducanumab es también el primer tratamiento nuevo diseñado para tratar uno de tantos Causas subyacentes propuestas de la enfermedad de Alzheimer: la acumulación de placas de beta-amiloide en el cerebro que interrumpen la comunicación de las neuronas.

Fundamentalmente, el medicamento ha recibido una forma condicional de aprobación de la FDA llamada “Programa de aprobación por vía rápida”. La vía rápida de aprobación está diseñada para proporcionar acceso rápido a medicamentos para enfermedades graves si abordan marcadores de la enfermedad, incluso cuando la FDA tiene dudas sobre los resultados generales de los ensayos clínicos. Por esta razón, Biogen aún deberá realizar un ensayo de confirmación posterior a la aprobación de aducanumab.

Si el medicamento no funciona como se esperaba, podemos tomar medidas para retirarlo del mercado. Pero, con suerte, veremos más evidencia de beneficio en el ensayo clínico y más personas recibirán Aduhelm ”, dijo la declaración de la FDA. cama.

TechCrunch se ha puesto en contacto con Biogen para comentar sobre el próximo ensayo confirmatorio y actualizará esta historia con la respuesta de Biogen.

El uso de la vía de aprobación por la vía rápida está claramente destinado a resolver las persistentes controversias que plagaron aducanumab en los meses previos a la decisión de la FDA.

En los ensayos en etapa inicial, hubo signos prometedores de que el aducanumab podría retrasar el deterioro cognitivo, un síntoma importante de la enfermedad de Alzheimer. En un 2016 ensayo publicado en la revista Naturaleza125 pacientes con enfermedad de Alzheimer de leve a moderada que recibieron infusiones mensuales del medicamento vieron disminuir los niveles de placa, al igual que los síntomas de deterioro cognitivo.

El declive de las placas en el cerebro ha sido “robusto e indiscutible” como un Neurología Lancet documento, pero los resultados clínicos fueron más modestos: no estaba claro exactamente en qué medida las capacidades cognitivas de las personas se beneficiaron del tratamiento.

Estos primeros ensayos finalmente llevaron a la FDA a permitir que el medicamento se salte los ensayos clínicos de Fase 2, que están diseñados para identificar las fortalezas del fármaco, y pasar directamente a los ensayos clínicos de Fase 3. crítico por algunos médicos.

Estos ensayos clínicos de fase 3, denominados CONTRATAR y SURGIR, se han convertido en el centro de tensión. Los dos ensayos probaron inyecciones intravenosas mensuales del fármaco en alrededor de 1.600 pacientes con enfermedad de Alzheimer de inicio temprano. En 2019, los dos ensayos fueron detenido porque el fármaco no pareció retardar el deterioro cognitivo, el criterio de valoración principal de los ensayos.

Los datos adicionales analizados a fines de 2019 del ensayo EMERGE sugirieron que el medicamento estaba vinculado a un 23 por ciento menos deterioro cognitivo, en comparación con el placebo. Hubo efectos secundarios: a saber, hinchazón e inflamación del cerebro. Esto se ha visto en aproximadamente 40 por ciento de los participantes del ensayo de fase 3, aunque la mayoría eran sintomáticos y la mayoría de los que presentaban síntomas (dolor de cabeza, náuseas, alteraciones visuales) se resolvieron después de 4 a 16 semanas.

Sin embargo, incluso los nuevos datos no fueron suficientes para convencer a una junta asesora independiente de la FDA, que en noviembre de 2020 no aprobó aprobación de medicamentos.

Lunes, la FDA, argumentó que los efectos de la droga en placas de beta-amiloide fueron lo suficientemente fuertes como para sugerir que el beneficio superó el riesgo. Críticamente, la FDA no ha comentado sobre la fuerza de los resultados clínicos – en resumen, la agencia encontré esta aprobación en la capacidad del fármaco para tratar las placas de beta-amiloide, no en cómo responde la función cognitiva de cada paciente al fármaco. El estudio de seguimiento debe abordar este resultado directamente.

Sin embargo, aproximadamente 6 millones de personas tienen la enfermedad de Alzheimer en los Estados Unidos, y las organizaciones de pacientes se han movilizado en respuesta a este medicamento. La asociación de Alzheimer aclamó la droga como una “victoria para las personas que viven con la enfermedad de Alzheimer”.

Antes de la decisión de la FDA el lunes, estaba claro que si se aprobaba el aducanumab, pronto se convertiría en un “fármaco de gran éxito”. La situación financiera en torno a la droga parece apoyar esta idea.

La negociación de acciones de Biogen se detuvo inicialmente, pero desde entonces saltó 40 por ciento hoy después del anuncio. Acciones de Eisai Co. Ltd, una empresa japonesa que trabaja con Biogen saltó más del 46 por ciento dentro de las primeras tres horas de la aprobación de la FDA.

Ciertamente, Biogen contaba con esta aprobación como una estrategia a largo plazo. En abril de 2021, presentación de los resultados, la compañía estimó que había 600 sitios listos para iniciar el procesamiento una vez aprobados. Biogen también ha presentado solicitudes de autorización de comercialización para aducanumab en Brasil, Canadá, Suiza y Australia. El 7 de junio, la compañía anunció que un año de suministro del medicamento sería cuesta $ 56,000.

En el mundo más amplio de los medicamentos para la enfermedad de Alzheimer, es posible que otras compañías vean esta aprobación como una prueba de concepto para otros medicamentos que se dirigen a las placas beta-amiloides.

En un editorial que acompañaron el 2016 Naturaleza En un artículo sobre aducanumab, Eric Reiman, director ejecutivo del Banner Alzheimer’s Institute, argumentó que la confirmación científica de que el tratamiento dirigido a beta-amiloide retarda el deterioro cognitivo sería un “cambio de juego”. Los ensayos de aducanumab se compararon con una prueba de esta idea. Hablar a The Financial Times, Howard Filit, director ejecutivo fundador de la Alzheimer’s Drug Discovery Foundation, llamada aducanumab “la primera prueba rigurosa de la hipótesis beta-amiloide”.

En este sentido, la aprobación condicional puede indicar que la FDA está a favor de esta forma de tratamiento para la enfermedad de Alzheimer.

Hay al menos uno más beta-amiloide como objetivo de los ensayos clínicos de un importante fabricante de medicamentos (Eli Lilly). Es posible que veamos más pronto, siempre que el estudio de confirmación de Biogen sobre aducanumab no incite a la FDA a retirar la aprobación.

LEER  Snap gasta más de $ 500 millones para adquirir WaveOptics, inicio de pantalla AR - TechCrunch